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FDA批準霍奇金淋巴瘤新藥

美國食品藥物管理局(FDA)批準使用派姆單抗(Keytruda®)治療某些經典霍奇金淋巴瘤(cHL)患者。該藥物被批準用于治療患有難治性cHL的成人和兒童患者,或經過三線或更多線的治療后疾病復發的患者。

FDA的這一舉動使pembrolizumab成為首個被批準用于治療兒童癌癥的免疫檢查點抑制劑。該藥物先前已被批準用于治療患有頭頸癌,黑色素瘤和肺癌的成年患者。

基于單臂臨床試驗的數據,超過200名成年患者,派姆單抗得到了新藥適應癥的加速批準。該試驗中所有患者的cHL在經過多次先前治療后均已恢復,或者不再對包括自體干細胞移植和/或brentuximab vedotin(Adcetris®)的治療產生反應。在獲得加速批準的情況下,FDA要求藥物的制造商進行進一步的研究,以確認該適應癥的臨床益處。

沒有小兒患者參加批準所基于的臨床試驗。在這種情況下,FDA從在成人中觀察到的結果推斷了對小兒患者的療效。

FDA血液與腫瘤產品辦公室的兒科腫瘤學家兼腫瘤科學副主任Gregory Reaman醫師說,這有點不尋常。但是,他說,該機構有權“對兒童患者,特別是那些在成人人群中也會發生疾病的青少年(例如cHL),使用外推法來提高療效”。

Reaman博士繼續說,從生物學的角度來看,青少年的cHL行為與成年人的行為大致相同,而且病程相似。他說:“由于cHL的高峰年齡發生在青春期,因此,應該允許兒科患者使用這種藥物進行治療,這確實是有道理的。”

NCI癌癥研究中心(CCR)兒科腫瘤學分會(POB)負責人Brigitte Widemann醫學博士說,總的來說,檢查點抑制劑在兒童期癌癥中的活性比成人癌癥低得多。因此,重要的是,有一些證據表明,檢查點抑制劑可能會使患有難治性或復發性cHL的小兒患者受益。

她補充說,POB參與了兒童腫瘤學組協調的另一項I / II期I / II期試驗,該試驗在患有復發性或難治性實體瘤或肉瘤的兒童和年輕人中使用了另外兩種檢查點抑制劑。該試驗正在測試nivolumab(Opdivo®)作為單藥或與ipilimumab(Yervoy®)的組合。

在獲得批準的試驗中,47%的患者部分緩解,22%的患者完全緩解。估計的中位反應持續時間約為11個月。

一些最常見的副作用是疲勞,咳嗽,肌肉骨骼疼痛,腹瀉和皮疹。約有5%的患者由于不良反應而中止治療,而26%的患者暫時停止治療。

作為批準申請的一部分,銷售pembrolizumab的默克公司提交了40例接受過該藥物治療的患有多種癌癥類型的兒科患者的安全性數據。FDA說,盡管這些患者經歷的副作用較高,但與成人相似,但兒科患者的不良反應發生率更高,包括疲勞和腹痛。

FDA增加了關于使用派姆單抗治療后異基因造血干細胞移植并發癥風險的警告,建議臨床醫生密切關注患者,以早期發現移植相關并發癥,包括移植物抗宿主病。

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